Devastující mozkové onemocnění se ve většině případů začíná objevovat mezi třicátým a čtyřicátým rokem. Jako první přijdou nevysvětlitelné změny nálad, hněv a deprese. Po krátkém čase se u pacienta začne postupně rozvíjet demence a trhavé pohyby těla, které v konečném stádiu končí celkovou paralýzou a smrtí.
Zpomalit postup Huntingtonovy choroby dokáže podle nové studie až o 75 procent nová chirurgická metoda. Při té se do mozku nemocného zavede pomocí katetru virový vektor – upravený a neškodný vir, který v sobě nese genetickou informaci. Ta brání vadnému genu vyrábět bílkovinu, která ničí mozek.
Tři roky po léčbě došlo u pacientů v průměru k 75procentnímu zpomalení progrese onemocnění.
V České republice trpí tímto onemocněním kolem tisíce lidí. Riziko mezigeneračního přenosu je poměrně vysoké. Pokud nemocí trpí jeden z rodičů, má potomek až 50procentní šanci, že se u něho onemocnění také rozvine.